Assajos clínics, HTA, Orfes i pediàtrics

Bona tarda, i benvinguts a l'actualització de l'Aliança Europea per a la Medicina Personalitzada (EAPM): amb una veritable sacsejada en la política del Regne Unit que domina els titulars, EAPM gira les seves idees sobre què pot significar això en l'àmbit de la salut i els desenvolupaments a la UE. política, escriu el director executiu d'EAPM, el Dr. Denis Horgan.

Aprovació HTA 

Els experts en avaluació de tecnologies sanitàries s'estan apropant a la metodologia que s'utilitzarà per a les avaluacions a tota la UE. Més recentment, han emès una posició sobre com triar els punts finals per als assaigs clínics d'una nova teràpia. Morning Health Care es va posar al dia amb l'equip d'EUCOPE, el lobby d'empresaris biotecnològics d'Europa, per conèixer els seus pensaments sobre aquest darrer esborrany.

Decidir què mesurar quan es prova una nova teràpia no és una decisió petita. Hauria de ser una mesura dels símptomes o l'absència de necessitats assistencials? Hauria de ser un biomarcador mèdic o una puntuació d'enquesta de pacients? I quan s'han de mesurar aquestes coses? La definició del resultat d'un assaig no només afecta la manera com un regulador considerarà com funciona un producte en comparació amb els riscos, sinó també si pot demostrar que afegeix beneficis a l'armari de cura existent.

Els assaigs clínics esborrany de la guia de resultats (finals). estableix quan optar per un resultat en comptes d'un altre i qui l'ha de comunicar. Per exemple, poden ser comunicats per un metge o amb l'ajuda d'un diagnòstic, o poden ser comunicats pels mateixos pacients.

Les parts tenen fins a l'1 de novembre per comentar l'esborrany. També és el document final que s'alimenta de la metodologia per a l'HTA a tota la UE. S'espera que EUnetHTA compile la metodologia finalitzada cap a finals d'any.

La Comissió estudia canvis a les regles dels medicaments per a malalties rares

Quan falten setmanes perquè la Comissió publiqui les seves propostes legislatives, els membres de la comissió ITRE del Parlament estan dividits sobre com assegurar el futur del sector europeu més intensiu en recerca.

anunci

Amb les propostes legislatives que es publicaran abans de finals d'any, el ponent del Parlament Europeu es manté en desacord amb els companys del comitè d'indústria i recerca, ITRE, sobre la direcció de la nova estratègia farmacèutica de la UE.

Es tracta d'una divisió fonamental entre els eurodiputats que creuen que, amb els incentius adequats, les empreses farmacèutiques invertiran en R+D, afavorint la seva competitivitat global i beneficiant el conjunt d'Europa, i els eurodiputats que creuen que els beneficis més grans tenen més probabilitats d'anar als accionistes que a la investigació. .

Un article que EAPM va publicar sobre aquest tema està disponible aquí: Assegureu-vos que els incentius orfes apunten de la manera correcta a Europa.

Revisió de medicaments orfes

Segons les normes actuals de la Comissió, els medicaments que tracten malalties rares es beneficien d'una dècada d'exclusivitat de mercat. Són dos anys més que els vuit anys donats a altres medicaments innovadors. La bonificació addicional està destinada a incentivar el desenvolupament de medicaments que només es poden utilitzar per tractar una petita població de pacients.

Amb la propera revisió, és important entendre com els termes dels criteris de classificació influeixen en el desenvolupament continu d'un fàrmac. Pel que fa a la prevalença, a la UE és obligatori basar-ho en tota la comunitat, i no només utilitzar dades d'un parell de països. La prevalença no és una cosa que es pugui "falsar" i es revisa en col·laboració amb l'assessorament d'experts que es basa en l'evidència actual.

A mesura que es disposa de la comprensió de la malaltia i la informació sobre el fàrmac orfe, els metges estan millor informats i tenen més probabilitats de proporcionar un diagnòstic de la malaltia. També és possible que la malaltia es reconegui com un subconjunt d'una malaltia més prevalent que elimina l'estatus d'orfe a la UE. Qualsevol càlcul de la prevalença hauria de fer referència a la guia de l'EMA.

Una condició mèdica pot semblar un terme obvi, però, en el context de l'elegibilitat com a medicament orfe, hauria de ser diferent amb un perfil fisiopatològic i un pronòstic clínic específics. Una consideració essencial per a la designació de medicaments orfes de la UE és no ser un subconjunt d'una condició més prevalent.

Dispositius mèdics pediàtrics en risc

Una regulació que va entrar en vigor el maig de l'any passat amb l'objectiu de millorar la supervisió dels dispositius mèdics pot posar en risc algunes cirurgies per a nens i el tractament de malalties rares, segons ha revelat una nova investigació.

L'estudi del Trinity College Dublin, publicat a Cardiologia pediàtrica, va assenyalar que els dispositius mèdics inclouen una gran diversitat de tecnologies, que s'avaluen i s'aproven a la Unió Europea (UE) segons una llei revisada que va entrar en vigor el 26 de maig de 2021 coneguda com el Reglament de Dispositius Mèdics o MDR (UE 745). /2017).

Disposa d'un període de transició que permet continuar comercialitzant-se fins al 26 de maig de 2024 com a molt tard els productes aprovats segons les normes anteriors.

Com a conseqüència d'una sèrie de factors imprevistos, hi ha la possibilitat que el MDR pugui provocar la indisponibilitat dels productes, amb el consegüent risc de pèrdua d'algunes intervencions que depenen d'aquestes.

Tom Melvin, professor associat d'assumptes reguladors de dispositius mèdics a l'escola de medicina del Trinity College, va dir: "El Reglament de dispositius mèdics va entrar en vigor el maig de 2021 amb l'objectiu de substituir les normes anteriors vigents des de la dècada de 1990 i millorar la seguretat dels dispositius mèdics. , a més de donar suport a la introducció de tecnologies innovadores”.

El Parlament i el Consell de la UE signen la Llei de serveis digitals

La votació d'aprovació del DSA per part del Consell de Ministres dimarts segueix l'aprovació anterior de la legislació per part dels eurodiputats. Les noves lleis (PDF de 312 pàgines / 686 KB, així que molta lectura...) estableixen exigències extenses per als intermediaris en línia sobre la manera de moderar el contingut publicat i controlar els béns i serveis comercialitzats a les seves plataformes. El DSA només entrarà en vigor 20 dies després de la seva publicació al Diari Oficial de la UE. 

Encara no s'ha fixat cap data per a la publicació. Es va fixar la data del 19 d'octubre perquè el president del Parlament Europeu i el president del Consell signin el DSA. La publicació al DOUE es produiria en una data posterior.

Out-Law preveu que el DSA entrarà en vigor a mitjans de novembre. 

La data precisa serà d'especial interès per a les plataformes en línia perquè, tot i que la majoria de les disposicions del DSA no entraran en vigor fins que el DSA estigui en vigor durant 15 mesos, algunes de les noves normes tindran efecte immediatament, incloses les obligacions d'informació que influirà en si aquestes plataformes es consideren "plataformes en línia molt grans" i per tant subjectes als requisits més estrictes de la DSA o no. Hi ha un termini de tres mesos establert per al compliment dels deures de divulgació.

Es preveu que els preus de la vacuna contra el COVID pugin

En el segon any de la pandèmia, les vacunes d'ARNm de Pfizer i Moderna regnen en gran mesura. En els nous acords de compra europeus, les empreses estan cobrant més per les seves dosis.

Pfizer i Moderna han augmentat el preu de les seves vacunes COVID-19 basades en ARNm a Europa. El Financial Times primer informat. La injecció de Pfizer costarà 19.50 € (23.15 dòlars) per dosi en virtut d'un nou acord de subministrament, mentre que Moderna cobrarà 25.50 dòlars per dosi segons el seu propi acord, segons documents vists pel diari.

Els assajos clínics del Regne Unit col·lapsen

L'atenció al pacient, l'NHS i el creixement econòmic s'estan perdent com a resultat d'un col·lapse en el nombre d'assaigs clínics de la indústria del Regne Unit, segons l'últim informe anual sobre investigació clínica de l'Associació de la indústria farmacèutica britànica (ABPI). 

La pandèmia de la COVID-19 ha accelerat el descens de la investigació clínica de la indústria en fase avançada al Regne Unit, en comparació amb els seus companys globals. Això hauria de sonar les alarmes al NHS i a Whitehall, ja que els líders sanitaris i els responsables polítics busquen millorar l'atenció al pacient i oferir un creixement econòmic a llarg termini. 

L'informe "Rescat de l'accés dels pacients als assaigs clínics de la indústria al Regne Unit" mostra que el nombre d'assaigs clínics de la indústria iniciats al Regne Unit per any va caure un 41% entre el 2017 i el 2021, i els assaigs de càncer van caure pel mateix marge.

L'informe també mostra que entre el 2017 i el 2021:

• El nombre d'assaigs industrials de Fase III iniciats al Regne Unit, els que tenen medicaments més propers al mercat, es va reduir un 48% entre el 2017 i el 2021.
• El Regne Unit ha caigut en els rànquings mundials per a la investigació clínica en fase avançada, baixant del 2n al 6è en assaigs de fase II i del 4t al 10è en assaigs de fase III entre el 2017 i el 2021. 
• L'accés dels pacients als assaigs clínics de la indústria a la Xarxa d'Investigació Clínica de Recerca en Salut i Cura (NIHR CRN) va caure de 50,112 a 28,193 entre el 2017/18 i el 2021/22, una caiguda del 44%.

Aquestes troballes apunten a una amenaça clara i greu per al futur a llarg termini de la investigació clínica de la indústria al Regne Unit, i els beneficis que aporta als pacients, el NHS i l'economia del Regne Unit.

Sectors sanitaris i assistencials en crisi al Regne Unit

L'agitació política ha dominat les notícies del Regne Unit aquestes darreres setmanes. Un sistema sanitari i assistencial bloquejat està provocant un deteriorament de l'accés i l'experiència d'atenció de les persones segons l'avaluació anual de la Comissió de Qualitat de l'Assistència (CQC) de l'estat de l'atenció sanitària i social a Anglaterra durant l'últim any.

Aquest any, basant-se en l'activitat d'inspecció de CQC, la informació rebuda del públic i els que presten atenció juntament amb altres evidències, l'avaluació és que el sistema sanitari i assistencial està bloquejat i no pot funcionar de manera eficaç.

Sense acció ara, la retenció del personal continuarà disminuint a la salut i l'atenció, augmentant la pressió a tot el sistema i comportant pitjors resultats per a les persones. Els serveis s'estiraran encara més i les persones correran un major risc de patir danys a mesura que el personal intenti fer front a les conseqüències de la manca d'accés als serveis comunitaris, inclosa l'atenció social per a adults. Això serà especialment visible a les zones amb més privació econòmica on l'accés a l'atenció fora dels hospitals està més sota pressió. A més de l'augment del risc de danys per a les persones, més persones es veuran obligades a sortir del mercat laboral ja sigui per problemes de salut o perquè estan donant suport als familiars que necessiten atenció.

I això és tot, de moment, d'EAPM: estigueu ben segurs i gaudiu del vostre cap de setmana.

Comparteix aquest article: