Connecteu-vos amb nosaltres

EU

Temps per canviar: la ciència "ha evolucionat més enllà del sistema actual d'assaigs clínics"

COMPARTIR:

publicat

on

PM-imatgePer Tony Mallett
Un àmbit crucial de la tasca desenvolupada per la Aliança Europea per a la Medicina Personalitzada (EAPM) es refereix als assaigs clínics i l'accés dels pacients als mateixos.

Un dels objectius principals de l'EAPM és abordar els problemes més amplis de la medicina personalitzada (PM) en termes d'assaigs clínics, biobancs, intercanvi de dades i molt més, mentre mira cap a la iniciativa Horizon 2020 de la UE.

En la seva campanya actual de Tractament Especialitzat per als Pacients d'Europa, coneguda com STEPs, afirma que Europa necessita un entorn que permeti als pacients l'accés precoç a PM noves i eficaços, i una nova forma d'assaigs clínics serà crucial per aconseguir-ho.

Segons EAPM, traslladar la medicina personalitzada a la seva següent fase dependrà de la complexa investigació clínica internacional que inclogui poblacions de pacients altament seleccionades, la recollida de material biològic humà i l'ús de grans bases de dades per a la bioinformàtica.

L'organització argumenta que Europa necessita una forma diferent de generació de dades, i l'enfocament clàssic dels assaigs clínics no pot capturar aquestes dades de manera adequada. Avui en dia, s'estan identificant subgrups de pacients dins d'una àmplia categoria de malaltia mitjançant biomarcadors pronòstics o predictius. Aquests s'han de validar en poblacions grans, de manera que els avenços científics en el perfeccionament del diagnòstic i l'estratificació s'han d'incorporar als assaigs.

És vital per a l'èxit una major col·laboració entre molts socis: la indústria i el món acadèmic, els estadístics i els pacients, però també els reguladors. L'EAPM creu que les metodologies d'investigació clínica intel·ligents però robustes han de ser avalades pels reguladors i els pagadors.

"Tot i que potser no hi haurà una festa del te a Europa, sens dubte sentim la necessitat de canviar", va dir el professor Louis Denis, director del Centre d'Oncologia d'Anvers.

anunci

"El nostre sistema de polítiques de salut ha de canviar, però una sèrie de parts interessades no tenen ganes de canviar", ha afegit, alhora que ha demanat una col·laboració europea més gran i millor en recerca bàsica.

El professor Denis va comptar amb el suport del director de l'Organització Europea per a la Recerca i el Tractament del Càncer (EORTC), Denis Lacombe, que va dir: "Totes les parts interessades haurien de sortir de la seva zona de confort. Ens dirigim a noves formes d'investigació clínica per a PM i tots nosaltres, és a dir, farmacèutic, acadèmic, pagadors, reguladors, hem d'avançar cap a una nova forma de col·laboració".

Lacombe va afegir: "Els pacients estan esperant una millora terapèutica i ens demanen que, tot i que tenim bones tecnologies, realment els portem els millors fàrmacs nous? I si ens mirem al mirall, el fet és que no estem utilitzant la tecnologia de manera òptima".

"Cal haver-hi més col·laboració, nous models... i això vol dir que hem de pensar fora de la caixa", va dir.

Karl Solchenbach, director d'Intel European Exascale Labs, va recollir el punt de col·laboració des d'un punt de vista tècnic dient que les llicències de programari de codi obert facilitarien l'intercanvi de dades. Va afegir que Intel havia estat treballant al sector de la salut amb ordinadors d'alta velocitat per ajudar a processar les dades de recerca molt més ràpidament. Això seria fenomenalment ràpid en el futur, va afegir.

Ingrid Maes de PricewaterhouseCoopers va dir: "L'R+D en el futur se centrarà en el pacient: on és la necessitat més gran? Construirem més coneixement i es requeriran més dades, la qual cosa significa més col·laboració. Aquesta col·laboració no només serà dins de l'espai sanitari, sinó que implicarà altres proveïdors de dades, com Google i Microsoft".

Va afegir que: "Pharma haurà de relacionar-se amb els pagadors i els pacients en una fase molt primerenca per entendre el veritable valor del que estan desenvolupant. L'èmfasi es posarà en els resultats, els resultats clínics, econòmics de la salut i la qualitat de vida. Els resultats determinaran el valor d'un nou tractament i seran la nova moneda".

Louis Denis va afegir, en el futur: "L'atenció ha de ser centrada en el pacient i multiprofessional, la investigació s'ha de basar en l'evidència i en la consciència, no hi hauria d'haver assaigs aleatoritzats sense criteris secundaris de qualitat de vida i rendibilitat i hem de millorar el rendiment amb la mateixa quantitat de diners".

Edith Frenoy, de la Federació Europea d'Indústries i Associacions Farmacèutiques (EFPIA), va afegir que: "La ciència ha evolucionat més enllà del sistema d'assaig actual: els assaigs són lents, cars i inflexibles. En el futur, els assaigs grans poden ser impossibles, ja que els tractaments es personalitzen més i la ciència continua millorant el nostre coneixement. Aquest coneixement aportarà millors resultats a mesura que eliminem els que no responen mitjançant l'estratificació".

Segons l'EAPM, el marc legal a Europa també s'ha d'adaptar, no només per permetre un accés més fàcil a grups més reduïts de subjectes, sinó també per reconèixer la validesa dels resultats d'assaigs molt més petits que el clàssic enfocament aleatoritzat.

Creu que cal garantir un entorn normatiu que respongui a les necessitats de tots els grups d'interès alhora que es mantingui la seguretat dels pacients, amb el resultat final de garantir el desenvolupament de tractaments per als pacients.

I es necessiten metodologies i infraestructures adequades que donen suport a grans plataformes de cribratge per garantir la qualitat de la investigació i la fiabilitat de l'evidència, diu l'organització.

EAPM creu que el progrés implicarà sovint l'ús de noves tecnologies per a la captura de dades, l'entrada directa de dades i la resposta en temps real, en assaigs multicèntrics més petits a diversos països. Serà essencial una regulació més clara i harmonitzada. I caldrà un suport més ampli, a la recerca multidisciplinària i a les associacions públic-privades.

Una harmonització més àmplia facilitarà el procés, creu, i ajudarà a reduir els costos i les càrregues administratives. Un nou paradigma podria introduir un enfocament basat en el risc i incorporar la ciència translacional i els elements de l'avaluació de la tecnologia sanitària als assaigs clínics, amb un major suport públic als assaigs.

L'EAPM està convençuda que el desenvolupament de PM requereix assaigs clínics internacionals complexos que impliquin poblacions de pacients altament seleccionades, la recollida de material biològic humà i l'ús de grans bases de dades per a la bioinformàtica.

La columna vertebral de la investigació clínica en PM seran assajos clínics impulsats biològicament que incloguin components forts de recerca translacional que utilitzen tecnologies d'última generació com ara biomarcadors derivats d'imatges moleculars no invasives.

L'organització creu que molts candidats a fàrmacs entren en assaig clínic sense la comprensió i la documentació adequades de la biologia objectiu, la qual cosa explica el fracàs en les etapes posteriors del desenvolupament del fàrmac i l'alta taxa de desgast. A més, alguns dels agents terapèutics podrien haver tingut èxit si s'haguessin provat en el grup de pacients amb més probabilitats de beneficiar-se del fàrmac.

Avui, diu, s'estan identificant subgrups de pacients dins d'una àmplia categoria de malaltia. Però, com que els biomarcadors i el modelatge s'han de validar en grans poblacions, el perfeccionament i l'estratificació del diagnòstic depèn de la incorporació reeixida dels avenços científics als assaigs clínics.

Ian Banks, president del grup de treball de pacients d'ECCO, va coincidir que els pacients necessiten accedir a un millor coneixement. Va dir: "És impossible empoderar els pacients a menys que puguin entendre la informació que se'ls dóna".

Banks va comptar amb el suport del president del Grup de Treball de Recerca de l'EAPM, el professor Ulrik Ringborg, que va coincidir que transmetre informació era clau per a la implicació dels pacients en el seu propi tractament.

I, de manera més àmplia, l'eurodiputat Petru Luhan va dir: "Hem de continuar abordant el repte de trencar barreres i aprendre a parlar el mateix idioma. Mentrestant, calen esforços substancials d'educació i formació per garantir que es comparteixin coneixements i bones pràctiques sobre noves tecnologies i enfocaments científics.

"Els nous descobriments no ens portaran gaire lluny si no sabem com afrontar el repte de generar coneixement i desenvolupar les eines adequades", ha afegit el polític romanès.

"I això és igualment cert quan es tracta d'assolir el repte de traduir nous coneixements a aplicacions mèdiques amb benefici directe per als pacients, inclosa la qualificació i validació de biomarcadors i el desenvolupament de nous dissenys per a assaigs clínics", va afegir Luhan.

 

Els passos de EAPM per 2014 2019-:

• PAS 1: Garantir un entorn regulador que permet l'accés del pacient a la novel·la primerenca i eficaç de la medicina personalitzada (PM)

• PAS 2: Incrementar la recerca i el desenvolupament per PM, alhora que reconeix el seu valor

• 3 PAS: La millora de l'educació i la formació dels professionals sanitaris

• 4 PAS: Suport a nous enfocaments per al reemborsament i l'avaluació de l'ETS, requerit per l'accés del pacient a PM

• 5 PAS: L'augment de la consciència i la comprensió de PM

EAPM creu que l'assoliment d'aquests objectius millorarà la qualitat de vida dels pacients en tots els països d'Europa.

Tony Mallett és un periodista independent amb seu a Brussel·les. [protegit per correu electrònic]

Comparteix aquest article:

EU Reporter publica articles de diverses fonts externes que expressen una àmplia gamma de punts de vista. Les posicions preses en aquests articles no són necessàriament les d'EU Reporter.

Tendències