Rares #diseases: quan l'aprovació de màrqueting simplement no és suficient

Els pacients amb malaltia rara a Europa van aconseguir un impuls a finals de desembre després d'un panell d'experts de l'Agència Europea de Medicaments (EMA) recomanat set medicaments per a la seva aprovació, inclosos dos drogues orfes, acostant als pacients a noves opcions per alleugerir una sèrie de condicions greus.

El panell va recomanar la concessió d'una autorització de comercialització per Alofisel, que tracta una complicació greu derivada de la malaltia de Crohn, i va aprovar una autorització condicional per a Crysvita, el primer tractament per a una malaltia severa i progressiva anomenada hipofosfatemia relacionada amb X. Després de la recomanació inicial, aquests medicaments poden esperar rebre l'autorització definitiva de comercialització a principis del proper any.

Per als europeus que esperaven ansiosament la decisió del grup, aquest desenvolupament és certament causa d'esperança. Però encara és massa aviat per celebrar, ja que l'autorització de comercialització no serà suficient perquè puguin accedir a aquests tractaments. De fet, la seva capacitat de prendre aquests medicaments es basa en si els governs nacionals autoritzen el medicament a incloure en la salut pública i altres plans d'assegurança, que no es donen.

La importància d'aprovar aquests fàrmacs per a la cobertura és quelcom que tots els pacients amb atròfia muscular espinal (SMA) coneixen massa. Al desembre, 2016, l'Administració d'Aliments i Drogues dels Estats Units (FDA) aprovat Spinraza, el primer fàrmac de SMA, una malaltia hereditària que Afecta aproximadament 1 en els nascuts vius 10,000, causa un debilitament muscular greu, i és la causa genètica més important de la mort dels lactants. Al juny, 2017, l'EMA concedit Accés al mercat per Spinraza. Avui en dia, però, la majoria dels pacients de SMA europeus encara no poden accedir al fàrmac, ja que esperen per esbrinar si els seus governs aprobaran el reemborsament.

Les parets de vidre que continuen estant entre els que pateixen SMA i l'únic fàrmac que pot tractar la seva condició són, per tant, un conte de precaució i un advertiment als pacients que, en cas contrari, podrien elogiar la ronda més recent d'aprovacions d'EMA. El total estimat de 30 milions de malalts rars a la UE i les seves famílies insisteixen que els governs han d'estar més disposats a donar el pas final si són seriosos per fer que els medicaments estiguin disponibles per a tothom.

Per descomptat, els debats entorn d'aquest tipus de medicaments poc freqüents són sovint plens. D'una banda, els crítics pregunten per què els sistemes de salut pública d'Europa han de tractar tractaments de malalties que afecten a una petita porció de la població. D'altra banda, els pacients es pregunten per què se'ls denega l'accés a medicaments que poden significar la diferència entre la vida i la mort.

anunci

Per als pacients amb SMA, les apostes són efectivament altes. Quan l'empresa de biotecnologia nord-americana Biogen va començar a comercialitzar Spinraza, va ser aclamada com un avanç del tractament fins ara com una malaltia debilitante en el millor dels casos, i una pena de mort en el pitjor. Spinraza ha demostrat ajudar els pacients a recuperar les principals funcions motrius, com ara assegut, dret i caminar de manera independent i millorar de forma espectacular les taxes de supervivència.

Ara, els pacients de SMA a Europa esperen saber si les autoritats sanitàries integraran el medicament en els seus tractaments acceptats (i coberts). El clima actual d'incertesa ha provocat un fort desplaçament per a molts pacients: per exemple, un nen britànic recentment ha denegat l'accés a Spinraza a causa de la burocràcia del NHS, fins i tot si els costos del medicament eren cobert per un hospital local.

Actualment, Itàlia i Suècia són els únics països que han fet que Spinraza estigui disponible per a tots els pacients a través del sistema nacional de salut, independentment de l'edat, capacitat de funcionament o tipus de SMA. Altres estats membres de la UE, inclosos Espanya, França, el Regne Unit,  estan decidint si aprova Spinraza per a la seva cobertura. Ja, per desgràcia, Noruega i Dinamarca han retardat l’aprovació del medicament per al reemborsament, afectant negativament els pacients amb SMA i les seves famílies.

Els escèptics d'estendre l'aprovació per a la droga se centren principalment en el cost, preguntant per què els serveis de salut han de finançar tractaments per a malalties que afecten relativament poques persones. Però els beneficis de salut pública són clars.

Per una, aquestes drogues es denominen tractaments de "malalties poc freqüents" per un motiu. Per als fabricants, desenvolupar fàrmacs destinats a tractar una part relativament petita de la població té pocs incentius econòmics. Com a resultat, la UE, així com les autoritats sanitàries dels EUA i altres països, ofereixen subvencions, exclusivitat de mercat i altres incentius per encoratjar a les empreses farmacèutiques a desenvolupar tractaments per a malalties poc freqüents. La UE no segueix les seves paraules a l'hora de jugar posició clara sobre aquesta qüestió, afirmant que "els pacients que pateixen de malalties rares mereixen la mateixa qualitat de tractament que altres pacients de la Unió Europea".

Per a un altre, és innegable que una persona pot contribuir molt més a l'economia i treure molt més de la vida quan poden realitzar funcions bàsiques sense assistència. Spinraza, com el recentment aprovat Alofisel i Crysvita i altres tractaments amb malalties poc freqüents, permet que els pacients tinguin un tir en una existència normal. Al llarg de tota la vida, els diners estalviats fent que els malalts rars més independents superin amb escreix el cost únic d'aquestes drogues.

Vivim en una època en què la ciència i la medicina poden fer més que mai, però només si els governs europeus poden trobar l'equilibri entre l'impacte de les drogues rares i les limitacions del benestar social. Amb més Les teràpies de malalties poc freqüents que mai, els funcionaris de salut pública, sens dubte, s'enfrontaran cada vegada més a aquests reptes. Però l'obligació moral dels governs és clara: donar suport a la investigació científica innovadora -i evitar els costos assistencials astronòmics per als afectats per malalties rares en el camí- fa que sigui crític prendre el pas final i cobrir la cobertura d'aquest tipus de fàrmacs.

Comparteix aquest article: