#EAPM: malalties rares, fàrmacs orfes i desenvolupament d'ERN

L'Aliança Europea per a la Medicina Personalitzada (EAPM) sempre ha fet campanya per la igualtat d'accés dels pacients a la millor atenció i tractaments disponibles, i això és més que cert per als malalts de malalties rares., escriu el director executiu d'EAPM, Denis Horgan.

El Reglament de medicaments orfes, que la UE va adoptar l'any 2000, té va ajudar en el desenvolupament de medicaments rellevants per a pacients amb malalties rares, amb més de 150 d'ells al mercat.

Per tant, iL'any 2020 se celebrarà el 20è aniversari del Reglament, que estava, i segueix sent, orientat a garantir que els pacients que pateixen afeccions rares tinguin la mateixa qualitat de tractament que qualsevol altre pacient.

Tal com està, però, mgrans esforços són encara requerit fomentar i estimular la recerca per tal d'augmentar el coneixement existent, que no és prou a prop per afrontar els reptes.

Més sobre malalties rares

Es calcula que hi ha entre 5,000 i 8,000 malalties rares diferents. Molts d'aquests afecten nens, la mitjana de temps de diagnòstic és de cinc anys, i el 95% dels malalts encara no tenen teràpia disponible.

A més dels cinc anys que es necessiten per al diagnòstic, també cal una mitjana de 07:00 metges per arribar a un diagnòstic correcte.

anunci

A Europa, una malaltia o trastorn poc freqüent és aquell que afecta menys d'una de cada 2,000 persones. Molts, però no tots, són càncers. La majoria són genètics.

Tot plegat, aquestes malalties es caracteritzen perquè hi ha, òbviament, un nombre limitat de pacients amb elles i sovint una manca d'investigació a llarg termini i, per tant, de coneixement al respecte.

També, els assaigs clínics són difícils d'organitzar amb un subgrup de malalties repartits per molts països.I, al final, molts medicaments orfes han fracassat en les seves ofertes d'autorització de comercialització.

Òbviament dels preus de les catifes són generalment alt, ja que una gran quantitat de temps, diners i altres recursos han de destinar-se a la recerca i el desenvolupament. Això doncs s'ha de equilibrar amb la necessitat de recuperar la inversió...d'alguna manera.

La Unió Europea ha dit que aquestes malalties que amenacen la vida o que debiliten crònicament afecten tan poques persones que calen esforços combinats per reduir el nombre de malalties.

El paper de les dades 

El comissari de Salut i Seguretat Alimentària Vytenis Andriukaitis ha assenyalat que hi ha una gran quantitat de dades sobre pacients amb condicions específiques, però això és dispersos per Europa en uns 600 registres diferents. Són bases de dades que contenen informació sobre pacients amb condicions específiques. 

Tal com està, les dades vitals disponibles no es recullen a escala de la UE, i no hi ha estàndards compartits per analitzar la informació que ja existeix.

Europeu Reference Neworks són vitals per enllaçar centres d'expertesa i professionals de diferents països per compartir coneixements i identificar on haurien d'anar els pacients quan no hi ha coneixements disponibles al seu país d'origen.

És evident que la UE necessita per fomentar més investigacions sobre malalties rares,i avaluar les pràctiques de cribratge actuals de la població al costat de suport rar-registres de malalties.

Mentrestant, el Comissió Europea és Adoptar una avaluació conjunta de la legislació vigent sobre medicina infantil i malalties rares.

 El plantejament implicarà, en primer lloc, una avaluació l'eficiència de la legislació de la UE. Això s'aconseguirà mitjançant l'anàlisi de l'impacte que tenen els incentius innovació farmacèutica en aquest àmbit.

En segon lloc, ell intentarà establir la disponibilitat i accessibilitat de   medicaments a la Unió Europea.

La prioritat entre pacients i grups d'interès és empènyer junts una estratègia eficaç que permetrà la traducció de la UE, juntament amb un ús òptim de coneixement i Xarxes de referència europees, orientades a assolir l'objectiu de bmillor accés al tractament per rares-pacients amb malaltia.

ERNs: com funcionen? 

La Comissió Europea ja ha fet una ullada a com funcionen les ERN, amb només un parell d'anys. 

Per separat, aquestes ERN van ser en part objecte d'un informe de juny de tel Tribunal de Comptes Europeu, Que observat que una altra part de la legislació de la UE, és a dir la Directiva d'assistència sanitària transfronterera, "facilita una cooperació més estreta en diversos àmbits: sobretot l'intercanvi transfronterer de pacients' dades i accés a l'assistència sanitària per als pacients amb malalties rares". 

la Cort'L'informe va assenyalar que "el concepte de xarxes europees de referència per a malalties rares compta amb un gran suport per part de les parts interessades de la UE (pacients' organitzacions, metges i proveïdors d'assistència sanitària)". 

No obstant això, l'informe deia: “TLa Comissió no ha proporcionat una visió clara del seu finançament futur i de com desenvolupar-los i integrar-los en els sistemes sanitaris nacionals." 

Les ERN es van llançar el 2017 per a diferents classes de malalties rares. Cadascú rep €1 milió de finançament durant cinc anys del Programa de Salut de la UE. 

La Comissió també finança registres de pacients i activitats de suport per a les ERN, així com el desenvolupament d'eines informàtiques, sobretot a través del mecanisme Connecting Europe.

On som i on hem d'estar

Molts experts ho accepten les malalties rares són sens dubte entre la raó més convincents per potenciar cooperació en matèria de salut a la UE-nivell, independentment de la competència sanitària dels estats membres.

Actualment, el El sistema d'accés no està adaptat a la nova ciència, ni hi ha prou estímul per a rcerca per satisfer necessitats mèdiques. Això condueix a una situació en què el sistema, tal com està, no respon a les necessitats de malaltia rara pacients. 

Sens dubte, cal que hi hagi més cooperació transfronterera per treure el màxim profit de les ERN millorant connexions per aconseguir més intercanvi d'expertesa.

Quan es tracta de medicaments per a malalties rares, taquí està clarament un llindar en quin punt el mercat és simplement massa petit per a les empreses farmacèutiques justificar la inversió en R+D. Aquest problema s'ha d'abordar.

La Comissió Europea ha reconegut tbarret això és fonamentalment sobre els números. L'enfocament de la Comissió s'ha basat en la creació d'una massa crítica a les ERN i a oferir incentius mitjançant el Reglament de medicaments orfes.

L'Executiu de la UE ha dit que iEls incentius ajuden a resoldre part del problema. En termes generals, tels incentius han lliurat, diu, però el Reglament ha tingut efectes no desitjats - com ara preus extremadament elevats ocasionals.

Integració i cooperació

Molts, inclosos els de la UE, creuen que tel següent pas hauria integrar plenament les ERN ina la salut nacional tenir cura estructures. aquest vold disminuir el temps de diagnòstic. 

Les ERN també s'han de transformar en un entorn beneficiós per a la recerca.

Però per fer-ho amb èxit, cal treballar molt millor junts. Hi ha un fort argument que cl'entralització és bona per a malalties rares, i els estats membres també cal establir punts de contacte per a les ERN.

Òbviament, només cal un "argument de vendes" per explicar als sistemes sanitaris nacionals d'Europa quines bones eines són les ERN. Malauradament, per dificultar aquest argument de vendes, syles tiges no són interoperables. Tseva és un tema que és urgent cal abordar. 

En la seva pròpia, Les ERN no ho solucionaran tot. Així que membre stats cal motivar-los per persuadir-los de treballar junts.

Les proves del món real també tenen un paper a jugar. Hi ha un requisit per tenir una visió clara i cohorts àmplies per tenir aquestes dades. 

Iindústria creu que ho és llest per afrontar la necessitat avançar en l'evidència del món real i centrar-se en la malaltia. No obstant això, Europa ho ha de fer construir experiència- i per sort això ja és tenint lloc a msetembretats. 

Però joLa innovació sense accés perd el punt. I, en definitiva, no El pacient ha de quedar sense camí, malaltia rara o no.

Comparteix aquest article: