#EAPM - Investigació en salut: avançar el debat ...

La investigació en assistència sanitària és un debat permanent i l’Aliança Europea per a la Medicina Personalitzada (EAPM) sempre ha estat vocal en aquest important camp, escriu Denis Horgan, director executiu de l’EAPM.

El tema ampli i els seus nombrosos elements són objecte d’un compromís continu per part de l’Aliança, i es ressaltaran durant la propera 7a Conferència anual de la Presidència a Brussel·les, del 8 al 9 d’abril.

Aquest esdeveniment, sota els auspicis de la Presidència romanesa de la UE, arriba al darrere d’un Congrés de gran èxit celebrat a Milà a finals del 2018, que va cobrir molts dels temes.

EAPM assenyala que Manfred Weber, candidat principal del Partit Popular Europeu per a les properes eleccions europees, va instar aquesta setmana la UE a treballar junts en el que va anomenar "un enfocament ambiciós en la investigació de la medicina".

Aquesta va ser una part de la seva presentació d'un pla director per combatre el càncer, que el va incloure dient que "Ningú pensa que un sol país pugui guanyar la lluita" contra la malaltia.

Weber, del PPE, va afegir que experts i investigadors li han dit que "si combinem els nostres diners i recursos, en realitat podem curar el càncer".

EAPM ha publicat recentment un article sobre el candidat principal, o "Spitzenkandidaten". Ho podeu trobar aquí.

anunci

Com suggereix Weber, quan es tracta de recerca a Europa, hi ha una clara necessitat de més col·laboració. Com a cas, l’Aliança va tenir un paper clau en la creació de la iniciativa MEGA, que va ser un tema de debat en un fòrum sobre innovació en recerca aquesta setmana (més del taller a continuació).

Fins ara, la aliança Million European Genomes (MEGA) ha estat signada per 19 estats membres i la seva fundació es basava en la necessitat de reunir una coalició de països de la UE per cooperar en la innovació en els sistemes de salut.

Fins ara, hi ha hagut una mica d’enfocament parcial a tota Europa en diverses àrees de legislació, com ara les que cobreixen assajos clínics, IVD i molt més.

Europa ha de ser més proactiva a l’hora d’analitzar la millor manera d’introduir la innovació en els sistemes sanitaris, no menys important pel que fa a la interoperabilitat, però hi ha moltes altres àrees.

De fet, aquesta setmana també s’han fet preguntes sobre l’eficàcia de la regulació general de protecció de dades (GDPR), amb el cap de l’EMA Guido Rasi que va sorprendre a molts dient que no està segur que la revolució digital i l’entorn regulador siguin compatibles.

Hi ha una necessitat de claredat "immediatament" en dos punts, va dir, citant l'ús secundari de dades per a la investigació sanitària i preguntant qui és el responsable si algú aconsegueix identificar dades de bona fe anonimitzades.

Aquests són punts vàlids i a l’EAPM també li preocupa que els estats membres puguin aplicar les disposicions del GDPR de diferents maneres, la qual cosa supera l’objectiu d’una cohort d’un milió de genomes de la UE, vol dir que és clau el ‘estil MEGA’ d’un enfocament veritablement cooperatiu. de cara al futur.

Taller STOA sobre investigació sanitària 

Com es va esmentar, el dijous 10 de gener es va celebrar un taller dirigit pel grup d’avaluació d’opcions científiques i tecnològiques (STOA) del Parlament Europeu sobre el tema de les solucions innovadores per a la investigació en salut.

La discussió es va basar al voltant d’un manifest recolzat per l’Aliança Europea per a la Medicina Personalitzada.

El fòrum d’alt nivell del dijous (10 de gener) va debatre idees sobre el desenvolupament d’un nou enfocament per oferir una medicina de precisió millor a Europa i, entre d’altres, va comptar amb la presència de la ministra belga de Salut, Maggie De Block, i del cap d’EORTC, Denis Lacombe.

EORTC va ser un motor clau de la reunió i assumeix el paper principal del grup de treball sobre assumptes reguladors de l’EAPM.

A la reunió, el diputat europeu de Paul Rübig, que és vicepresident de STOA, va posar la pilota en joc dient que les dades tenen un paper important en la salut, especialment en situacions sanitàries transfrontereres. L’ús de dades ofereix una oportunitat per salvar vides i saber quin tipus de medicaments funcionen junts.

L'opinió de Rübig és que l'establiment d'un nou marc entre indústria, pacients, governs i altres grups d'interès podria mitigar la situació actual, una mica problemàtica.

La ministra de Salut de Bèlgica, que prèviament ha participat en esdeveniments EAPM, ha dit que vol oferir accés a medicaments a tots els pacients tan aviat com sigui possible, cosa que apunta a un acord signat el 2014 amb la indústria farmacèutica per posar a disposició dels pacients teràpies clínicament rellevants. una manera sostenible.

El taller també va escoltar que les teràpies gèniques poden millorar significativament la vida dels pacients.

Sobre el tema dels conceptes moderns en atenció sanitària al segle XXI, els participants van escoltar que hi ha nous medicaments innovadors molt efectius que s’han aprovat sobre la base d’un nombre molt limitat de pacients, però s’utilitzen en un gran nombre de pacients per a llargs períodes de temps després.

Calen més dades i proves del món real.

Alguns reptes per endavant ... 

El taller va escoltar que, en termes de desafiaments de les noves tecnologies en l’àmbit de la investigació i la societat, per als investigadors es troben principalment en l’àrea de solucions bioinformàtiques, tecnologies de comparació i interpretació de dades. La situació és complexa tant per als investigadors com per als que porten medicaments al mercat, i aquests últims es veuen desafiats per les noves aprovacions de tractament i l’ús fora de l’etiqueta. Aquests problemes continuen creant reptes per a la fixació de preus, l'avaluació de la tecnologia sanitària i les noves pautes terapèutiques.

Sens dubte, calen assajos regulatoris que tinguin com a objectiu documentar nous fàrmacs, però, a mesura que els seus punts finals negatius són freqüentment purament centrats en el fàrmac i es basen en poblacions molt seleccionades.

El braç de control pot no representar, de fet, una pràctica real, que condueix a la possibilitat d’una pobra validesa externa, que no serveix adequadament a pacients i metges del dia a dia. La investigació clínica actual analitza les poblacions òptimes de pacients, les combinacions i seqüències de medicaments i la durada del tractament, però cal trobar una manera de tornar a dissenyar com treballar junts.

El taller va conèixer un estudi EMA que mostrava que, de 48 medicaments contra el càncer aprovats entre el 2009 i el 2013, només una mica més d’un terç mostrava una prolongació de la supervivència.

Es va dir als assistents que la bretxa crítica que s’ha d’abordar, a nivell europeu, és entendre com passar de la investigació centrada en les drogues a la recerca centrada en el pacient i la societat, alhora que es garanteixen els interessos de totes les parts interessades.

La Federació Europea d’Indústries i Associacions Farmacèutiques (EFPIA) va estar representada al taller i va dir que s’inspiraven en el manifest, especialment les idees sobre com crear un espai de recerca col·laboratiu per fer un canvi de qualitat.

Per fer un canvi de pas, es va dir als assistents, cal reunir els grups d'interès que no estan acostumats a treballar junts. L’àmbit sanitari és únic i hi poden haver conflictes d’interessos i la necessitat de mantenir un equilibri entre accés i innovació.

Un corredor neutral és extremadament important i va donar lloc a la creació de la Innovative Medicines Initiative.

El taller va conèixer la necessitat de trencar les sitges en les fases de desenvolupament i entre la investigació i la cura, i cal ajuntar aquestes dues últimes.

A més, en el procés de desenvolupament i registre hi ha incerteses. Cal tenir espais en què pacients i investigadors puguin reunir-se per entendre com afrontar-los.

L'IMI té un projecte anomenat "Big Data per obtenir millors resultats", que busca definir els resultats centrats en el pacient, però també rellevants per a organismes de HTA, metges i investigadors. Això es basa en dades de totes les àrees.

Genòmica, imatge i estratificació del pacient 

El taller va saber que la seqüenciació del genoma solia costar 10 milions d'euros, tant com la casa més cara de Londres en aquell moment, però ara costaria menys que un abonament de l'Arsenal. Ara a moltes persones se'ls pot seqüenciar el genoma, si així ho desitgen.

També va produir grans canvis en la imatge. L’aplicació d’aquestes tecnologies es pot fer en la investigació i en la pràctica de la medicina, tot i que les dues àrees són força diferents. Però tots dos són rellevants en termes d’estratificació dels pacients.

A la pràctica clínica, l'estratificació pot ajudar a un millor diagnòstic i pronòstic, un millor ús de medicaments, com ara pel que fa a la medicina personalitzada, i amb vies d'atenció específiques optimitzades per a casos individuals.

En el descobriment de la medicina, l’estratificació pot aportar més claredat sobre els objectius terapèutics en el desenvolupament primerenc i fer que els assaigs clínics siguin menys costosos i tinguin més probabilitats de tenir èxit en les fases II i III.

El taller va saber que per a la millor estratificació es requereixen quatre pilars. Es tracta d’assaigs genòmics a escala, una base jurídica clara per accedir a les dades adequades i acostar-se als pacients, una cohort virtual molt gran, idealment amb constatació a escala de població, i representació harmonitzada d’aspectes clau dels registres sanitaris electrònics (EHR).

Els assistents van saber que Europa té la cohort de registres de DSE més gran del món, amb alguns dels programes clínics i de genòmica de poblacions més avançats a nivell mundial. Es va destacar el projecte formatiu d’un milió de genomes d’Europa, conegut com a MEGA, i el taller va saber que l’objectiu es superaria fàcilment.

Medicaments pertorbadors i HTA   

El taller va escoltar que els medicaments altament innovadors i potencialment curatius requereixen una nova definició del valor. Els models de negoci emergents també estan impulsant la necessitat de millorar la cooperació entre les autoritats competents a nivell nacional i regional en els elements clau de les decisions sobre el preu de les drogues.

Hi ha un canvi de paradigma a mesura que la salut passa del tractament a la curació i prevenció potencial, de l’anatòmica a la molecular, de la recepta de medicaments a la teràpia, del risc / benefici al valor afegit clínic i de l’aprovació a l’accés.

Tot aquest canvi requerirà canvis per part d’investigadors, desenvolupadors, pacients i metges.

Mentrestant, en relació amb l’avaluació de les tecnologies sanitàries, el taller va saber que és important que els cossos d’HTA avaluin què passa amb els pacients després del tractament i, per tant, les dades del món real són vitals.

Tradicionalment hi ha hagut l’HTA inicial per avaluar l’autorització del mercat, però també hi hauria d’haver un HTA comparatiu o complet més endavant, no només amb finalitats de reemborsament, sinó també per donar suport a un ús adequat.

Calen nous mètodes HTA per donar suport a la internacionalització i per adaptar-se a una nova era de la medicina personalitzada.

Els pacients    

Els assistents van escoltar que si l'atenció sanitària funciona per atendre les necessitats reals dels pacients en el desenvolupament de medicaments, disminuirà el risc per a totes les parts.

El desenvolupament i l'accés a la medicina és un procés seqüencial, amb la seqüència destinada a portar al mercat productes eficients. No és òptim i podria ser millor, però funciona. No obstant això, hi ha un enigma entre l'accés i l'evidència i la pregunta fonamental és "Què hi ha prou proves?"

Comparteix aquest article: